Экономика сиротских технологий

Воробьев П.А.
Экономика
сиротских
технологий
В мире
• Тема редких (сиротских,
орфанных) технологий
появилась в США в 1983 г.
• В Европе есть соответствующие
общеевропейские документы
• Список лекарственных
технологий в Европе – 440
Основные группы сиротских технологий
• Наследственные нарушения
внутриклеточного обмена веществ
• Заболевания центральной нервной
системы
• Гематология
• Онкология
• Тромбофилии
• Трансплантология
• Сердечно-сосудистые, легочные и
смешанные заболевания
• Ревматические болезни
В России
• Список сиротских технологий
появился в 2005 г.
• В 2008 г. в нем около 40
технологий
• Отсутствует какая-либо
нормативная и правовая база
Редкие болезни и редкие технологии
• Болеют небольшое число лиц – от нескольких
человек, до 10 000 в России
• Имеются методы драматической помощи
• Таргетные препараты (точно в цель)
• Заставляют менять классификации болезней
• Требуют иной диагностической логики
• Из-за редкости не выгодно (не возможно):
- Проводить обычные клинические исследования
- Регистрировать во всех странах мира
- Торговать через аптеки
- Продавать с учетом себестоимости производства
Формирование новой методологии
исследований – регистров пациентов
• Изучение «типичной практики» или «реального
мира»
• Требует простоты, автоматизации и
стандартизации процессов: участники
исследования – врачи и больные
• Могут занимать большое время (при редких
болезнях)
• Быть международными (особенно при редких
болезнях), всегда – многоцентровые
• Могут давать неожиданные результаты,
противоречащие сложившимся стереотипам
• Должны иметь экономическую составляющую
Антитела к VIII фактору
как пример сиротской технологии
• Больные появились только после начала
применения фактора VIII в 2005 г. (увеличение
потребления в 10 раз, в 2008 г. – еще в 2,5 раза)
• Число больных пока – 150 человек, должно
быть – около 600
• Антитела определяются в 4-5 регионах России
• Стоимость лечения больного:
- Остановка кровотечений до 120 тысяч долларов
в год пожизненно
- «Удаление» антител - до 200 млн.рублей в год,
затем обычное лечение (эффект – не у всех!)
Проблемы диагностики редких
болезней
• Выскоспециализированные молекулярнобиологические методы – дорогое
оборудование, специальные навык,
• В мире – концентрируются в отдельных
центрах, у нас – выполняются силами и
средствами фармкомпаний
• Нет культуры получения и почтовой
доставки биологического материала
• Нет программы развития направления –
ни научной, ни организационной
Профессиональная служба по редким
заболеваниям Формулярного комитета
РАМН
• Стандарты, протоколы ведения больных
• Мониторинг программы 7 нозологий
• Предложения по нормативным документам,
регулирующим работу в регионах
• Взаимодействие различных целевых групп –
специалистов, пациентов, производителей,
дистрибьютеров, организаторов
• Оценка качества жизни и экономики программы
• Выработка политики и создание государственной
программы по редким болезням, включая
вопросы диагностики
Редкие болезни и редкие лекарства
• Гипофизарный нанизм: Соматропин
• Рассеянный склероз: Глатирамера ацетат,
Интерферон бета-1а, Интерферон бета-1b
• Миелолейкоз и др.гемобластозы: Бортезомиб,
Иматиниб, Ритуксимаб, Флударабин
• Болезнь Гоше: Имиглюцераза
• Муковисцидоз:Дорназа альфа
• Трансплантация органов или тканей:
Микофеноловая кислота,
Микофенолата мофетил, Такролимус, Циклоспорин
• Гемофилия: Фактор свертывания VIII, Октоког
альфа, Фактор свертывания IX, Эптаког альфа
(активированный
Нормативно-правовое обеспечение централизованной
закупки ЛС за счет средств федерального бюджета
Распоряжение Правительства РФ от 2 октября 2007 г. №1328-р
– об утверждении перечня централизованно закупаемых за счет федерального
бюджета ЛС, предназначенных для лечения «дорогостоящих» заболеваний.
Постановление Правительства РФ от 17 октября 2007 г. № 682
– о централизованной закупке в 2008 и 2009 гг. лекарственных средств,
предназначенных для лечения больных гемофилией, муковисцидозом,
гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, миелолейкозом, рассеянным
склерозом, а также после трансплантации органов и (или) тканей.
Приказ Минздравсоцразвития РФ от 19 октября 2007 г. № 650
– о формах заявок на поставку ЛС.
Приказ Минздравсоцразвития РФ от 28 ноября 2007 г. № 727
– об органе, осуществляющем ведение Федерального регистра больных.
Постановление Правительства РФ от 4 декабря 2007 г. № 840
– о предоставлении субсидий из федерального бюджета бюджетам субъектов РФ на
осуществлении организационных мероприятий по обеспечению граждан ЛС.
Количество больных по 7 нозологиям
(Росздрав на 1 января 2008 г.)
Нозология
Количество
федеральных
льготников
Количество
региональных
льготников
Общее
количество
льготников
Гемофилия
5733
1376
7109
Муковисцидоз
1313
67
1380
Гипофизарный нанизм
1474
780
2254
Болезь Гоше
119
32
151
Хр. миелолейкоз и др.
гемобластозы
11935
1648
13583
Рассеянный склероз
9272
2056
11328
Трансплантация органов
и тканей
9698
390
10088
ИТОГО:
39544
6349
45893
Объемы закупок на 1 и 2 полугодие 2008 г.
Росздрав, март 2008
Нозология
Гемофилия
Муковисцидоз
Гипофизарный нанизм
Болезнь Гоше
Хр. миелолейкоз и др. гемобластозы
Рассеянный склероз
Трансплантация органов и тканей
ИТОГО:
В официальных данных цифры не
совпадают
Сумма закупки (руб.)
3 969 670 814,62
5 049 364 646,85
271 497 655,17
344 961 028,93
449 937 989,52
48 932 337,65???
575 466 740,14
564 851 929,29
6 721 133 408,64
5 760 122 684,81
271 497 655,17
2 791 076 199,21 ???
658 481 380,41
861 505 599,09
15 359 648 197,87 ???
15 767 699 672,85 ???
Сравнительный анализ поставок
дорогостоящих ЛС в 2006 –2008 г. (млн. руб.)
Росздрав, март 2008
1- 2006 г.
2 - 2007 г.
3 - 2008 г.
- II
половина 2008 г.
1 2 3
1 2 3
1 2 3
1 2 3
1 2 3
2 3
2 3
По нашим
данным
цифры
иные
Одна из важнейших задач
• Изучить качество жизни
больных по 7 нозологиям
• Провести связь с лечением
• Оценить стоимость года
качественной жизни
Государственная программа редких
болезней
• Диагностика в диагностических центрах редких
болезней (3-4 на всю Россию)
• Центры редких болезней во всех субъектах
России
• Ответственные врачи по редким болезням в
каждом районе
• Адресная доставка лекарства,
• Домашнее лечение
• Центры введения в стационарах одного дня
• Регистры с введением данных в том числе
врачами первичного звена