Cовременные достижения в диагностике и терапии

Cовременные достижения в
диагностике и терапии
муковисцидоза
(45 летний опыт работы )
Капранов Н.И (МГНЦ)
11 сентября 2015,Пятигорск
 Васильченко Сергей, 6,5лет,ст.Ушуман,Амурская
обл.,1960г.р. (1967г)
 1972 г. –сестра Васильченко Света,12 лет
 Левин Борис,4,5 лет ,г.Минск (1967г.)
 Наблюдение в НИИ педиатрии АМН СССР
 1970г.-канд.диссертация Н.И.Капранова
 1970г.-Советско-Югославская монография
 1975г. -Первая в СССР отечественная монография
(авторы:
С.В.Рачинский,В.К.Таточенко,Н.И.Капранов
 Пульмонологическое отделение НИИ педиатрии
АМН СССР 1967-1990гг
 Российский центр МВ на базе РДКБ МЗ РФ 1990г.
 Создание сети региональных центров в РФ (с 1992г
 В настоящее время: 57 д.ц. и 10 ц. для взрослых
 Активное использование современного зарубежного опыта .
 Распространение его и собственных разработок в научно-практическое
здравоохранение России .
 Тесный контакт с департаментами здравоохранения, позволящий решать
проблему снабжения необходимыми лекарственными средствами и ряд
других организационных проблем.
 Выявление молекулярно-генетических
характеристик муковисцидоза в России на основе
широких эпидемиологических исследований.
 Широкий круг собственных научных разработок по
исследованию патогенеза муковисцидоза и его
основных клинических проявлений, а также по
оценке эффективности разнообразных
лекарственных препаратов.
 Активное включение в программу неонатального
скрининга, начиная с его планирования.
l Таким образом, муковисцидоз из
фатального заболевания детского
возраста превращается в
хроническую патологию взрослых
Частота муковисцидоза в Российской
Федерации (2007 – 2013 г г)
Количество новорожденных: 11 684 657
Установлен диагноз МВ: 1 120
Частота:
1 : 10 433
Данные МЗ РФ
Типичные и атипичные проявления
Муковисцидоза
Типичные
Атипичные
Хронический синусит
Тяжелая хроническая инфекция
Тяжелые заболевания
гепатобиллиарной
системы
Недостаточность
поджелудочной железы
Мекониальный илеус
при рождении
Положительный результат
потового теста
Обструктивная азоспермия
Rosenstein BJ, Cutting GR. The diagnosis of cystic fibrosis: a consensus statement. J Pediatr. 1998. 132:589-595.
Knowles MR, Durie PR. What is cystic fibrosis?N Engl J Med. 2002; 347:439-442.
Хронический синусит
Хроническая инфекция
Нормальная функция
гепатобиллиарной системы
Нормальная функция
поджелудочной железы
Отсутствие мекониального
илеуса при рождении
Нормальный или пограничный
результат потового теста
Обструктивная азоспермия
Бронхиальный
секрет в
свежей мокроте
вязок до такой
степени, что он
может быть
растянут на
несколько
сантиметров.
ЛЕЧЕНИЕ
ЦЕЛИ


Поддержание функции легких нормальной или стабильной.
 Профилактика инфекции верхних дыхательных путей
 Лечение хронических инфекций
 Лечение обострений
Питание и нормальный рост
 Повышенная калорийность питания
 Панкреатические ферменты и витамины
 Высококалорийные добавки и соответствующее приготовление пищи.
Регулярный контроль с многопрофильной бригадой специалистов.
Обучение пациента и его родственников.
Базисная терапия:
Муколитическая терапия:
Пульмозим, гипертонический р-р, N-ацетилцистеин ингаляционно
N-ацетилцистен, амброксол, карбоцистеин внутрь
Противовоспалительное лечение:
макролиды и/или ГКС
Ингаляционные бронхолитики и/ или иГКС показаны при астме,
положительном бронходилатационном тесте
Цель: обеспечить стабилизацию или минимальное снижение
легочной функции (по ОФВ1 – 1-2% в год)
Cнижение ОФВ1 на 8-10% даже при отсутствии клинической
картины обострения - показание для начала а/б терапии
Муколитическая терапия
• Амброксола гидрохлорид
• N-ацетилцистеин
• Физиологический и
гипертонический растворы
• Рекомбинантная человеческая
ДНаза - Дорназа альфа
(Пульмозим)
l Муколитическое действие ДНК-азы
Структурные изменения в легких при МВ по
КТ высокого разрешения
(легкое течение – по ФВД)
• 60 пациентов с МВ (6-12 лет)
• Среднее ОФВ1 = 102% от должного
• 11/37 пациентов с нормальными показателями ФВД ( >85% от
должного) имели бронхоэктазы
• ОФВ1: 91% от должного
• ФЖЕЛ: 95% от должного
Brody AS, et al. J Pediatr. 2004.
Cystic Fibrosis Foundation. Patient Registry Annual Data Report 2007.
Эффективные комбинации
антисинегнойных антибиотиков
Ингаляционные антибактериальные средства:
Тобрамицин:
Брамитоб , 300 мг/4,0 мл ампулы
Тобрамицин- Гобби
Колистин, 1 млн ЕД/ флакон
Пероральные препараты:
Ципрофлоксацин
Парентеральные:
Цефалоспорины + аминогликозиды
Антисинегнойные пенициллины + аминогликозиды
Карбапенемы + аминогликозиды
Фторхинолоны + аминогликозиды
Цефалоспорины + фторхинолоны
Антисинегнойные пенициллины + фторхинолоны
Карбапенемы + фторхинолоны
Цефалоспорины + карбапенемы + аминогликозиды
12 октября 2012 г. Брамитоб одобрен FDA
В США препарат будет продвигаться под торговым названием Bethkis®
ТОБРАМИЦИН-ГОББИ
Международное непатентованное название: тобрамицин
Лекарственная форма: раствор для ингаляций
Форма выпуска
Раствор для ингаляций 60 мг/мл - 5 мл (300 мг действующего вещества)
препарата в ампулы из полиэтилена низкой плотности вместимостью 5 мл.
По 4 ампулы помещают в пакет из ламинированной фольги.
По 56 ампул (14 пакетов) вместе с инструкцией по применению помещают в картонную коробку.
Показания к применению
Инфекции дыхательных путей, вызванные Pseudomonas aeruginosa у больных муковисцидозом.
Способ применения и дозы
Ингаляционно около 15 минут, с использованием небулайзера, сидя или стоя в вертикальном положении. Взрослым и
детям старше 6 лет по 300 мг 2 раза в сутки в течение 28 дней. Интервал между введениями должен составлять около
12 часов, но не менее 6 часов.
После завершения курса делают перерыв на 28 дней и проводят следующий курс по описанной выше схеме.
Условия хранения
При температуре от 2 до 8 °С в защищенном от света месте.
Срок годности
3 года.
Производитель
Gobbi Novag S.A., Laboratory Tuteur S.A.C.I.F.I.A., Argentina
ООО «Протера», Россия
Опыт применения колистина в
Российском центре
муковисцидоза
Из 23 пациентов, получавших колистин:
У 17 детей отмечалась стойкая (1,5-2 года)
санация мокроты от P. аeruginosa.
у 3 больных развилась хроническая синегнойная
инфекция.
У 1 пациента после ингаляции Колистином
отмечался лающий кашель, купировавшийся
назначением бронхолитика, отмены препарата не
потребовалось.
Система The Vest предназначена для детей и взрослых ,
имеющих следующие проблемы:
Передний
эластичный
баллон
Полное круговое
надувание вокруг
грудной клетки
•Существующие средства очистки оказались неэффективными
•Недостаточно сил или возможностей выполнять активное
лечение
•Другие средства очистки дыхательных путей не подходят
•Основной проблемой является постоянная усталость
Клинические проявления
ЖКТ
Гастроэзофагеальный
рефлюкс
Гепатобилиарные
нарушения
Инвагинация
Мекониальный илеус
СДИО
Панкреатическая
недостаточность
Панкреатит
Фиброзирующая
колонопатия
Ректальный пролапс
Что представляет из себя Creon® Micro?
Creon® Micro (кислотоустойчивые гранулы, помещенные в
стеклянный флакон) – это некапсулированный препарат,
специально разработанный для детей грудного и младшего
возраста. Его легче дозировать тем, кому требуются малые дозы
или тем, кто не может проглатывать капсулы. Диаметр гранул
0,7-1,6 мм.
Каждые 100мг кислотоустойчивых гранул (одна мерная ложечка)
содержат 60,12 мг
панкреатина, который состоит
из следующих панкреатических
ферментов:
- lipase 5000 Ph. Eur. units
- amylase 3600 Ph. Eur. units
- protease 200 Ph. Eur. Units.
J Cystic Fibrosis 2014 Jul 24. pii: S1569-1993(14)00167-2. doi:
10.1016/j.jcf.2014.07.006.
[Epub ahead of print]
Safety and efficacy of Creon® Micro in children with exocrine
pancreatic insufficiency due to cystic fibrosis.
Kashirskaya NY, KapranovNI, Sander-Stuckmeier S, Kovalev
V.
Проспективное, открытое, мультицентровое (8 центров МВ)
исследование по изучению эффективности, безопасности и
удобству применения Creon® Micro проведено в России в
2012 году.
40 пациентов, в возрасте от 1 месяца до <4 лет (в среднем
26,5 месяцев) получали препарат в течение 3 месяцев.
Применение урсодезоксихолевой кислоты у
пациентов с муковисцидозом
Урсосан рекомендован всем
больным МВ
Доза 20-30 мг/кг
более 12 лет
– 90% б-х
Москвы и области
в дозе 20-30 мг/кг/сут
Двусторонняя трансплантация
легких
Photos courtesy of Woo MS.
100
Двусторонняя пересадка(N = 6686)
Односторонняя пересадка(N = 8581)
80
Общая выживаемость
(N = 15,267)
60
40
20
0
0
2
4
6
8
10
12
14
16
18
20
Показате
Годы
Trulock EP, et al. J Heart Lung Transplant. 2004.
До
После
РЕГИСТР БОЛЬНЫХ
МУКОВИСЦИДОЗОМ
В РОССИИ:
* Заявка на achi2000@mail.ru
* Cбор данных за 2013г до
31.12.2014г.
СПАСИБО ЗА
ВНИМАНИЕ
www.mukoviscidoz.org