«Орфанные технологии на примере муковисцидоза в России» Краснова Любовь Сергеевна, исполнительный директор, к.м.н. МЕЖРЕГИОНАЛЬНАЯ ОБЩЕСТВЕННАЯ ОРГАНИЗАЦИЯ «ОБЩЕСТВО ФАРМАКОЭКОНОМИЧЕСКИХ ИССЛЕДОВАНИЙ» Законадательная база Федеральный закон от 17 июля 1999 г. №178-ФЗ «О государственной социальной помощи» Федеральный закон от 12 апреля 2010 г. №61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств» Федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» принят Государственной думой 25.11.2011 Постановление Правительства РФ от 30 июля 1994 г. №890 «О государственной поддержке развития медицинской промышленности и улучшении обеспечения населения и учреждений здравоохранения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения» Постановление Правительства РФ от 26 декабря 2011 г. №1155 «О закупках лекарственных препаратов, предназначенных для лечения больных злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, рассеянным склерозом, а также после трансплантации органов и (или) тканей» Федеральный закон от 17 июля 1999 г. №178-ФЗ «О государственной социальной помощи» Не содержит упоминания о редких (орфанных) болезнях Федеральный закон от 12 апреля 2010 г. №61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств» Не содержит упоминания о редко применяемых (орфанных) лекарственных средствах Федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» принят Государственной думой 25.11.2011 Имеется новелла о жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваниях, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности - перечень заболеваний утверждается Правительством РФ - регистр больных ведется Минздравом РФ - организация и финансирование медицинской помощи возложены на субъекты РФ Постановление Правительства РФ от 30 июля 1994 г. №890 «О государственной поддержке развития медицинской промышленности и улучшении обеспечения населения и учреждений здравоохранения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения» Не содержит упоминания о редких (орфанных) болезнях и о редко применяемых (орфанных) лекарственных средствах Постановление Правительства РФ от 26 декабря 2011 г. №1155 «О закупках лекарственных препаратов, предназначенных для лечения больных злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, рассеянным склерозом, а также после трансплантации органов и (или) тканей» Не содержит упоминания о редких (орфанных) болезнях и о редко применяемых (орфанных) лекарственных средствах Направлено на несколько редких и частых болезней (рассеяный склероз, хронический миелолейкоз) Таким образом Законы и постановления Правительства РФ на гармонизированны в части редких заболеваний В документах отсутствуют новеллы о редко применяемых (орфанных) лекарствах и медицинских технологиях Профессиональные службы по редким медицинским технологиям децентрализованы и фрагментированы Большая часть больных с редкими заболеваниями не получает адекватной медицинской помощи Меньшая часть больных (7 нозологий) получает лишь часть необходимой медицинской помощи Проблемы Не все редкие болезни вошли в утвержденный перечень Не регистрируются новые орфанные лекарства и технологии Финансирование орфанных технологий из многих источников; большая доля – благотворительность При большинстве редких болезней затраты очень высоки и «не подъемны» для региональных бюджетов При многих редких болезнях лечение длительное или пожизненное Для большинства редких болезней нет ни стандартов, ни протоколов ведения Крайне мало экономических обоснований применения орфанных технологий Особенности клинико-экономических исследований орфанных технологий Отсутствие доказательств высокого уровня по эффективности технологий Низкая доступность регистров больных и статистики Разрозненность публикаций Сложность изучения типичной практики и качества жизни Диктует необходимость применения моделипования для клинико-экономического анализа Муковисцидоз, кистозный фиброз поджелудочной железы • Наследуется по аутосомно-рецессивному типу • Дыхательная недостаточность, вызываемая хронической легочной инфекцией, является наиболее частой причиной смерти • Медиана выживаемости в России 27-28 лет • Современная терапия позволяет рассчитывать на существенную пролонгацию жизни Функция легких - главный прогностический фактор выживаемости • ОФВ1 менее 40% от должной - в ближайшие 2 года вероятность смерти около 50% • Наиболее опасный возбудитель легочной инфекции P. аeruginosa. • Хроническая синегнойная инфекция ежегодно снижает легочную функции на 2% • Проведение антибактериальной терапии при первичном высеве P. Аeruginosa позволяет отсрочить хронизацию процесса более чем на 2 года в 80% случаев Ингаляционная антибактериальная терапия • Позволяет создать высокие концентрации препарата в очаге инфекции • Снижает вероятность резистентности микроорганизма • Имеет низкий риск системных побочных эффектов Ингаляционные антибиотики для супрессии хронической инфекции Ps. аeruginosa • Тобрамицин (МНН) БРАМИТОБ (в России с 2008 г.) ТОБИ (в России с 2008 г.) ТОБРАМИЦИН ГОББИ (в России с 2011 г.) ТОБИ ПОДХАЛЕР (в России с 2012 г.) • Колистиметат натрия (МНН) КОЛИСТИН (в России с 2007 г.) Ингаляции тобрамицина при хронической колонизации P. аeruginosa • Интермитирующие курсы: каждый цикл состоит из 28 дней применения тобрамицина и 28 дней перерыва. • Общая продолжительность лечения составляет 24 недели Ингаляционный раствор тобрамицина – ПРОБЛЕМЫ: • Необходимость обеспечения «холодовой цепи» от производителя до пациента • Необходимость дополнительного устройства доставки, не входящего в комплект (небулайзер) • Ежедневно пациенту с муковисцидозом требуется до 40 минут для проведения обработки небулайзера Стандарты медицинской помощи больным с кистозным фиброзом • при оказании амбулаторно-поликлинической помощи – приказ МЗ и СР РФ от 14 ноября 2007 года N 703 • при оказании стационарной помощи – приказ МЗ и СР РФ от 22 февраля 2006 года N 107 С 2007 года в рамках Национального проекта «Здоровье» внедрен обязательный скрининг новорожденных на муковисцидозВходит в проект «7 нозологий» (дорназа альфа и энзимы; антибиотики не включены) МЕЖРЕГИОНАЛЬНАЯ ОБЩЕСТВЕННАЯ ОРГАНИЗАЦИЯ «ОБЩЕСТВО ФАРМАКОЭКОНОМИЧЕСКИХ ИССЛЕДОВАНИЙ» Цель исследования: провести клинико-экономический анализ эффективности применения раствора тобрамицина для ингаляций и порошкового торбамицина для ингаляций (Тоби Подхалер) для лечения хронической инфекции у больных муковисцидозом с учетом стандартов медицинской помощи (2012 г.) Моделирование • МОДЕЛЬ МАРКОВА 1. Лечение синегнойной инфекции у больных муковисцидозом с применением раствора тобрамицина для ингаляций на протяжении 120 недель; продолжительность каждого Марковского цикла 24 недели, всего 5 циклов • МОДЕЛЬ МАРКОВА 2. Лечение синегнойной инфекции у больных муковисцидозом с применением порошкового торбамицина для ингаляций (Тоби Подхалер) на протяжении 120 недель; продолжительность каждого Марковского цикла 24 недели, всего 5 циклов Распределение больных по Марковским состояниям № цикла 1 2 3 4 5 Амбулаторное лечение Стационарное Амбулаторное лечение наблюдение Прямые затраты на ведение одного пациента с муковисцидозом с учетом стандартов медицинской помощи Затраты на амбулаторное ведение – 365 дней (руб.) Затраты на стационарное ведение – 30 дней (руб.) 3 441 9 087 3 492 759 6252 Лекарственные средства 1 059 3 978 314 239 3 186 17 130 55 403 ИТОГО: 323 476 94 550 Группы услуг Пребывание в стационаре Лабораторные методы обследования Инструментальные методы обследования Консультации специалистов Услуги по профилактике и лечению Расчет затрат: - медицинские услуги - тарифы Московского территориального фонда ОМС (2010) - лекарственные средства - «Государственный реестр лекарственных средств» (http://grls.rosminzdrav.ru) и «Фарминдекс» (www.pharmindex.ru) на 17.09.2012 г. - небулайзер PARI LC Plus - (www.aptekamos.ru) Клинико-экономический анализ (модель Маркова, 120 недель) 600000 Брамитоб 1 990 077 500000 рубли 400000 Гобби 2 017 503 +1,4% 300000 200000 Тоби Подхалер 2 264 989 100000 0 24 нед 48 нед 72 нед 96 нед 120 нед +13,8% Затраты на лечение синегнойной инфекции у одного больного муковисцидозом с учетом средней цены на тобрамицин по результатам анализа ценовых контрактов на поставленные в регионы продукты в 2013 г. Бремя муковисцидоза • Российский регистр пациентов с муковицидозом (НИИ Пульмонологии ФМБА РФ, Российский Центр Муковисцидоза – данные не публикуются • В настоящее время в Российском регистре – 1509 больных, а предполагаемое их число -12 000 [1] • Доля взрослых больных муковисцидозом старше 16 лет составляет в среднем 26% (392 человека), детей – 74% (1117 человек) [2] • Хроническая синегнойная инфекция наблюдается у 80% взрослых больных и у 40% больных детского возраста [3, 4] • В популяции хроническую синегнойную инфекцию имеют 761 человек, из которых 314 взрослых больных муковисцидозом старше 16 лет и 447 детей • Без высева синегнойной палочки – 748 больных из обеих возрастных групп [1] Капустина Т.Ю., 2006 [2] Амелина Е.Л., Черняк А.В., Черняев А.Л., 2001 [3] Капранов Н.И., Каширская Н.Ю., 2010 [4] Семыкин С.Ю., Постников С.С, Поликарпова С.В., 2010 Бремя муковисцидоза за первый год лечения Брамитоб 898 221 042 руб. 21 386 215 € Гобби 907 265 373 руб. 21 601 557 € 988 877 792 руб. Тоби Подхалер 23 544 709 € Анализ влияния на бюджет 720000000 Точка рентабельности Брамитоб Гобби 640000000 Тоби Подхалер 560000000 6 год 7 год 8 год 9 год 10 год Примечание: цена на Тоби Подхалер на 28% и 25% выше, чем на Брамитоб и Гобби, соответственно (без учета цены на небулайзер) Тоби Подхалер затратно-эффективнее по ОФВ1. Показатель «затраты-эффективность» применения тобрамицина при лечении синегнойной инфекции у одного больного муковисцидозом на протяжении 120 недель 38000 руб. Брамитоб 165 840 Гобби 168 125 +1,4% Тоби Подхалер 170 300 28000 +2,7% 24 нед 48 нед 72 нед 96 нед 120 нед Имеется отчетливая тенденция к снижению показателя «затратыэффективность» применения Тоби Подхаллера, хотя суммарный коэффициент затраты/эффективность на 1 процент улучшения ОФВ1 остается несколько выше Выводы 1. Бремя болезни муковисцидоз в России на первый год лечения, согласно стандартам медицинской помощи, с применением раствора тобрамицина для ингаляций Брамитоб составло 898 221 041,54 руб., с применением раствора для ингаляций Тобрамицин-Гобби – 907 265 372,91 руб., с применением порошкового тобрамицина для ингаляций Тоби Подхалер – 988 877 791,83 руб. 2. Бремя болезни муковисцидоз с применением порошкового тобрамицина для ингаляций Тоби Подхалер при временном горизонте в 10 лет снижается быстрее, чем в аналогичных группах больных: точка рентабельности находится на 8-м году лечения при сравнении с Тобрамицином-Гобби и на 9-м году – с Брамитобом, когда применение Тоби Подхалера требует меньше затрат на 1 483 907 руб. и 1 604 422 руб., соответственно. Выводы 3. Коэффициент «затраты-эффективность» по критерию улучшения ОФВ1 на 1% для Брамитоба составил 165 839,73 руб., для Тобрамицина-Гобби – 168 125,27 руб. и для Тоби Подхалер – 170 299,90 руб. 4. Применение для лечения синегнойной инфекции у больных муковисцидозом порошкового тобрамицина для ингаляций Тоби Подхалер клинически более целесообразено: не требует особых условий транспортировки и хранения, более стабилен, потенциально меньше осложнений, выше эффективность, не требует использования небулайзера. Заключение Необходимо изменение законодательства: введение новеллы об орфанных технологиях – особенности регистрации, обеспечение доступности и оценки эффективности Федерализация финансирования, регулирование затрат, клиникоэкономическая оценка и стандартизация орфанных технологий Перспективное и научно-обоснованное планирование бюджета государственной программы по редким заболеваниям СПАСИБО и БУДЬТЕ ЗДОРОВЫ! Наши контакты: lubov.krasnova@rspor.ru office@rspor.ru www.rspor.ru