Изучение эпидемиологии редких заболеваний и качества жизни больных

Изучение эпидемиологии
редких заболеваний и
качества жизни больных
П.А.Воробьев, О.В.Борисенко
с участием
Е.А.Тельновой, Ю.А.Жулева,
Е.Б.Андреевой, Р.К.Ахтямовой,
К.Г.Копылова, А.А.Тонояна,
спонсор
Байер-Шеринг фарма
• Все большее значение в медицине
приобретает изучение качества жизни,
связанного со здоровьем (HRQoL)
• Гуманистический подход – не только
сколько, но и как живет больной
• Точка зрения пациента (использование
опросников и визуально-аналоговых
шкал)
• Возможность расчета показателя QALY –
сравнение полезности, приемлемости
методов
Исследования качества жизни
Цель и задачи исследований
• Получить информация от пациентов о
тяжести заболеваний, диагностике и
лечении
• Получить информацию о качестве жизни
больных
• Получить данные для расчета стоимости
года сохраненной качественной жизни
(QALY)
• Наладить постоянный информационный
контакт с больными
Описание исследования
• Дизайн – одномоментное поперечное исследование
• Сплошная почтовая рассылка 6309 анкет больным по
списку больных Всероссийского общества гемофилии
(ВОГ)
• ВОГ получает по почте заполненные анкеты
• МОООФИ обрабатывает и анализирует анкеты,
обеспечивает кодирование и архивацию
• Индексирование и хранение заполненных анкет
осуществлялся в соответствии с федеральными законами
РФ №152-ФЗ «О персональных данных» и №149-ФЗ «Об
информации, информационных технологиях и защите
информации»
Анкета
• Состоит из трех частей:
Медицинской (диагноз, степень тяжести,
осложнения, используемые лекарства,
эффективность лечения, потребление
ресурсов системы здравоохранения),
Паспортной и социальной информации
(образование, социальный статус,
пропуски работы),
качества жизни
• Для определения качества жизни
использует международный опросник
EuroQol-5D
Базовая часть EuroQol-5D
5 компонентов:
• Передвижение в пространстве
• Самообслуживание
• Повседневная активность
• Боль и дискомфорт
• Тревога и депрессия
3 степени нарушений КЖ по каждому
компоненту
• Нет нарушений (1)
• Есть некоторые нарушения (2)
• Есть выраженные нарушения (3)
Опросник EuroQol-5D
визуально-аналоговая шкала ВАШ
Анализ данных
• Анализ эпидемиологических данных проводился с
использованием методов описательной статистики,
сравненный анализ в подгруппах проводился с
использованием статистических критериев Хи-квадрат
(данные опросника EQ-5D) и t-критерия Стьюдента (данные
визуально-аналоговой шкалы).
• Анализ данных качества жизни проводился за исключением
детей до 11 лет включительно, так как опросник EQ-5D не
рассчитан на использование в данной возрастной группе.
• Проводился анализ качества в подгруппах пациентов
старше 12 лет:
• Адекватного лечения (не менее 2-х введений фактора
свертывания в неделю и отсутствие кровотечений) и
неадекватного лечения (менее 1-го введения фактора
свертывания в неделю и наличие кровотечений)
• Отсутствия кровотечений и наличия кровотечений
• Отсутствия поражений суставов и наличия
поражений суставов
Схема исследования
по наследственным коагулопатиям
Почтовая рассылка 6309 анкет
Возращено заполненных
1211 анкет
Возращено незаполненных
379 анкет
Всего проанализировано 1124 анкеты
87 анкет получены
после выкопироки,
не вошли в отчет
Подгруппы:
-Больные с наличием антител (67 чел.)
-Больные за исключением имеющих антитела (1057 чел.)
-Больные с наличием антител на ITI-терапии (30 чел.)
Качество жизни больных старше 12 лет в подгруппах
Демографические данные (n = 1124)
Показатель
Значение (%)
Возрастные границы
(лет)
от 1 до 89
Средний возраст (лет)
29,1
•Взрослые
•Дети до 12 лет
•Подростки
•Неуточненный
возраст
835 человек (74,3%)
168 человека 14,9%)
116 человека (10,3%)
5 (0,4%)
Учатся, чел.
384 больных (34,2%)
Работают, чел.
388 больных (34,5%)
Не учатся и не
работают, чел.
352 больных (31,3%), в т.ч.
60 больных пенсионного
возраста и 47 детей
дошкольного возраста
Демографические данные: образование
(n = 931, за исключением детей; кол-во больных)
Нет данных;
1,6%
Другое; 4,9%
Отсутствует;
10,4%
Высшее; 23,3%
Среднее,
средне-спец;
59,7%
Нозологическая структура (доля, %)
Б-нь
Виллебранда;
6,3
Дефицит VII
фактора; 1
Гемофилия В;
12,5
Гемофилия
А; 78,4
Уровень VIII и IX факторов
свертывания (n = 1011)
Уровень факторов
свертывания
Количество пациентов
абс.
%
менее 1%
190
18,8
1-2%
198
19,6
2-5%
149
14,7
более 5%
151
14,9
не указано
323
31,9
53,1% больных сообщают об уровне
фактора равном или менее 5%
Частота определение уровня
факторов свертывания
• На протяжении последнего года - 465
больным (41,4%)
• Более 1 года назад - у 406 больных
(36,1%)
• Нет данных по 253 больным (22,5%)
По стандарту медицинской помощи
уровень фактора свертывания
должен определяться не менее 2 раз
в год
Частота кровотечений за последний месяц
Количество
эпизодов
кровотечения
Количество больных (n = 1124)
абс.
%
0
133
11,8
1
83
7,3
2
135
12,0
3
122
10,8
124
11,0
91
8,0
85
7,5
7
77
6,8
Более 7*
23
2,0
Затрудняюсь ответить
160
14,2
Нет данных
91
8,1
4
5
6
Среднее число
кровотечений - 5
65,4%
Частота введения фактора свертывания VIII
при гемофилии А (n = 880)
Частота
введения
свертывания
фактора
Количество больных
абс.
%
0
93
10,6
1-7
317
36,1
8
76
8,6
27
3,1
71
8,1
11
12
1,4
12
73
8,3
13
19
2,2
14
23
2,6
15
59
6,7
Более 15 раз*
34
3,9
Затрудняюсь ответить
27
3,1
Нет данных
49
5,6
9
10
Средняя частота
введений - 8
Частота введения фактора свертывания IX
при гемофилии В (n = 140)
Частота
введения
свертывания
фактора
Количество больных
абс.
%
0
20
14,3
1-5
44
31,4
15
10,7
11
7,9
12
8,6
9
4
2,9
10
8
5,7
11
0
0,0
12
7
5,0
13 - 15
4
2,8
Более 15 раз*
3
2,1
Затрудняюсь ответить
5
3,6
Нет данных
7
5,0
6
7
8
Средняя частота
введений - 6
Число вызовов скорой медицинской помощи
за последний месяц (n = 1124)
Частота вызовов
скорой помощи
0
1
2
3
Более 3 раз
Количество больных
абс.
%
389
34,6
76
6,7
47
4,1
28
2,5
21
1,9
Нет
данных,
затрудняюсь
563
ответить
15,2% больных сообщают о вызове скорой
50,0
медицинской помощи за последний месяц
Среднее количество вызовов
на 1 пациента в месяц – 2
Число госпитализаций за последний
месяц (n = 1124)
Частота
госпитализаций
0
1
2
3
Более 3 раз*
Нет данных, затрудняюсь ответить
14,4% больных
сообщают о
госпитализации за
последний месяц
Количество больных,
абс.
%
408
36,3
129
11,5
24
2,1
5
0,4
4
0,4
554
49,3
Среднее количество
госпитализаций на
пациента в месяц – 1
Способы выполнения инъекций
препаратов (n = 1124)
Способ получения препарата
Количество больных
абс.*
%
Самостоятельно (родные)
560
54,7
Амбулаторно (медсестра)
170
16,6
Скорая помощь
50
4,9
В стационаре
70
6,8
Самостоятельно (родные) и Амбулаторно
(медсестра)
46
Самостоятельно (родные) и Скорая помощь
13
1,3
Самостоятельно (родные) и В стационаре
17
1,7
Амбулаторно (медсестра) и Скорая помощь
27
2,6
Амбулаторно (медсестра) и В стационаре
23
2,2
Скорая помощь и В стационаре
4
0,4
160
15,6
Не указано
4,5
81,4% больных сообщают о получении
амбулаторного лечения и 54,7% - домашнего
Используемые гемостатические препараты и
компоненты крови (n = 1124)
Полученный препарат
Все больные **
абс.
%
Ново-севен
18
1,5
Криопреципитат
60
5,1
Свежезамороженная плазма
39
3,3
Фейба
5
0,4
Комплекс факторов
свертывания
49
4,2
Десмопрессин
1
0,09
Местные
кровоостанавливающие
средства
25
2,1
нет данных
971
83,1
** На 153 больных (отметивших использование препарата) при подсчете оказалось 197 препаратов, так как 23 больных отметили получение 2-х препаратов, 11 больных
отметили получение 3-х препаратов; доля каждой позиции рассчитывалась исходя из суммы отмеченных препаратов и количества не ответивших пациентов.
Сопутствующие заболевания, связанные с
основным заболеванием (n = 1124)
• Гепатит – 261 больных (23,2%)
• Поражения суставов (артрозы, артриты,
анкилозы, контактуры) – 111 (9,8%)
• Анемия – 11 (1%)
Передвижение в пространстве
(больные старше 12 лет, n = 1003)
Вопрос
Все больные
абс.
%
У меня нет проблем с
передвижением в
пространстве
345
34,4
У меня есть
некоторые проблемы
с передвижением в
пространстве
632
63,0
9
0,9
Больные, имеющие
умеренные или
тяжелые нарушения
671
63,9
Нет данных
17
1,7
Я прикован к
кровати
Самообслуживание
(больные старше 12 лет, n = 1003)
Вопрос
Все больные
абс.
%
630
62,8
У меня есть некоторые
проблемы при мытье и
одевании
337
33,6
Я не могу сам мыться и
одеваться
19
1,9
Больные, имеющие
умеренные или тяжелые
нарушения
356
35,5
Нет данных
17
1,7
У меня нет проблем с
самообслуживанием
Повседневная активность
(больные старше 12 лет, n = 1003)
Вопрос
Все больные
абс.
%
У меня нет проблем с
выполнением повседневных
дел (работа, учеба,
домашние дела, семейные
обязанности, проведение
досуга)
374
37,3
У меня есть некоторые
проблемы с выполнением
повседневных дел
570
56,8
Я не могу выполнять
повседневные дела
51
5,1
Больные, имеющие
умеренные или тяжелые
нарушения
621
61,9
8
0,8
Нет данных
Боль и дискомфорт
(больные старше 12 лет, n = 1003)
Все больные
Вопрос
абс.
%
У не чувствую боли и
дискомфорта
196
19,5
У меня есть небольшая
боль или дискомфорт
619
61,7
Меня мучает боль или
дискомфорт
173
17,2
Больные, имеющие
умеренные или тяжелые
нарушения
793
78,9
Нет данных
15
1,5
Тревога и депрессия
(больные старше 12 лет, n = 1003)
Вопрос
Все больные
абс.
%
Я не чувствую тревоги и
депрессии
435
43,4
У меня есть небольшая
тревога и депрессия
433
43,2
110
11,0
Больные, имеющие
умеренные или тяжелые
нарушения
543
54,2
Нет данных
25
2,5
У меня есть выраженная
тревога и депрессия
Паспорт качества жизни больного с коагулопатией
(% больных с умеренными или тяжелыми проблемами)
100
78,9
90
80
70
63,9
61,9
54,2
60
50
35,5
40
30
20
10
я
си
де
пр
ес
м
ф
ск
о
и
ог
а
Тр
ев
и
ь
Б
ол
ев
.
се
дн
П
ов
ди
А
кт
и
уж
бс
л
оо
ам
С
ор
т
ть
вн
ос
ва
н
и
П
ер
ед
ви
ж
ен
и
е
ие
0
Данные визуально-аналоговой
шкалы
• Средняя оценка качества жизни
по ВАШ – 57,92 (стандартное
отклонение 19,63), медиана - 60.
• Оценка больными изменения своего
состояния по сравнению с тем, какое
оно было год назад:
Вопрос
Все больные (n = 1003)
абс.
%
Улучшилось
207
20,6
Не изменилось
568
56,6
Ухудшилось
218
21,7
Нет данных
10
1,0
Группы сравнения
•
•
•
Не менее 2-х введений фактора в
неделю и не имеющие кровотечения – (n
= 33) и не более 1 раза введения
фактора (или вообще не использующие
фактор) в неделю и имеющие
кровотечения – (n = 233)
Не имеющие кровотечений (n = 113) и
имеющие кровотечения (n = 652)
Не имеющие поражения суставов (n =
860) и имеющие поражения суставов (n =
143)
Адекватное (n = 33) и неадекватное лечение
(n = 233) (доля пациентов, имеющие
умеренные или тяжелые нарушения, %)
100
90
80
70
60
50
40
30
20
10
0
80
63,661,7
66,6
60,6
34,9
55,9
Адекватное
Неадекватное
33,3
21,2
21,2
P < 0,05
ь
е
пр
Де
л
Бо
с.
в
По
и
мф
ор
т
е
и
ан
ь
ст
но
о
ск
ди
в
ти
ак
в
жи
лу
бс
ие
ия
сс
о
мо
Са
н
же
и
Дв
Адекватное (n = 32) и неадекватное
лечение (n = 230) (средние значения
ВАШ)
100
90
80
70
60
50
40
30
20
10
0
73,7
57,2
Адекватное
Неадекватное
Показатель ВАШ
P < 0,01
Не имеющие (n = 113) и имеющие
кровотечения (n = 652) (доля пациентов,
имеющие умеренные или тяжелые
нарушения, %)
100
90
80
70
60
50
40
30
20
10
0
84,5
68,5
66,5
56
53,5
38,1
40,1
34,8
32,1
Не имеющие
Имеющие
12,5
ь
е
пр
Де
л
Бо
с.
в
По
ия
сс
мф
о
ск
ди
т
е
ор
ь
ст
о
вн
ти
ак
ие
ни
ва
жи
лу
бс
и
о
мо
Са
ен
иж
Дв
Для всех
сравнений
p < 0,01
Не имеющие (n = 105) и имеющие
кровотечения (n = 643) (средние значения
ВАШ)
100
90
80
70
60
50
40
30
20
10
0
72,3
56,7
Не имеющие
Имеющие
P < 0,01
Показатель ВАШ
Не имеющие (n = 860) и имеющие
поражения суставов (n = 143) (доля
пациентов, имеющие умеренные или
тяжелые нарушения,
%)
97,1
100
90
80
70
60
50
40
30
20
10
0
85,8
81,6
77,3
61,5
71,1
59,2
51,4
52,8
33,5
Не имеющие
Имеющие
ь
е
пр
Де
л
Бо
с.
в
По
ия
сс
мф
о
ск
ди
т
е
ор
ь
ст
о
вн
ти
ак
ие
ни
ва
жи
лу
бс
и
о
мо
Са
ен
иж
Дв
Для всех
сравнений
p < 0,01
Не имеющие (n = 833) и имеющие
поражения суставов (n = 140) (средние
значения ВАШ)
100
90
80
70
60
50
40
30
20
10
0
58,8
52,3
Не имеющие
Имеющие
P < 0,01
Показатель ВАШ
Выводы
• Мониторинговое исследование позволило
выявить основные проблемы больных
(наличие кровотечений у большинства
больных, частые кровотечения, неадекватная
терапия, частые госпитализации)
• В части качества жизни наиболее значимые
проблемы: движения, повседневная
активность, наличие боли и дискомфорта
• Значительный вклад в ухудшения качества
жизни вносят кровотечения и поражения
суставов
Выводы
• Исследование позволило выделить
индикаторы эффективности программ
лекарственного обеспечения
• С помощью повторных исследований
возможно оценить изменения в
качестве жизни больных после 2-х
кратного увеличения потребления
факторов свертывания в 2008 году