Баскин Лорне Введение в фармакоэкономику для тех, кто

Введение в фармакоэкономику
для тех, кто принимает
решения
Лорне Басскин
Директор Фармации, Восстановительный госпиталь
Санрайс, Флорида
1
Начнем!
• Пользуйтесь тем, за что Вы заплатили;
задавайте вопросы
• Моя философия: Вы научитесь, задавая
вопросы, рассматривая практические
примеры, вступая в дискуссии с коллегами
• Старайтесь отнести то, о чем мы говорим, к
уже известному Вам заболеванию или
группе медикаментов
• Аккредитация Совета Европы: заполните
формы и оценочную форму
• Расписание на день
2
Расписание на день










Лекция I
10:30:
Перерыв на кофе
10:45:
Лекция II
11:30
Практические проблемы I: Сбор данных о
стоимости, ориентирование экономики на результат
12:15
Обед
1:15:
Лекция III
2:15 Практические проблемы II: Сделайте ФЭ анализ
3:00:
Перерыв на кофе
3:15:
Лекция IV
4:00 Практические проблемы III:
Критика и построение ФЭ исследования
9:00:
4:45:
Тайленол и завершающая часть
3
Введение


Довольно разнообразная аудитория на этот раз
Типичные вопросы:
– Как мы используем экономику при принятии
решений?
– Какова “стоимость” определенного выбора?
– Что значит «затратно-эффективный»?
Мы ограничены во времени, поэтому давайте
сегодня:
– Выучим специальные термины и простые вычисления,
– Узнаем основные модели и техники
– Научим оценивать фармаэкономические исследования
(например, те постеры или презентации, что вы увидите
и услышите на этой неделе),
– В течение всего дня мы будем обсуждать то, как
4
использовать Фармаэкономику при принятии решений.
Цели обучения
После посещения курса участники смогут:
 Собирать данные и рассчитывать затраты на различные
альтернативы и лечебные вмешательства.
 Определять экономическую составляющую клинических исходов.
 Выявлять и прослеживать потребление ресурсов здравоохранения
и рассчитывать их стоимость
 Описывать и использовать методы: минимизации затрат, затратыэффективность, затраты – выгода, а также затраты- полезность.
 Описывать и использовать методики анализа чувствительности,
дисконтирования и анализа решений
 Описывать анализ затраты-последствия и оценку готовности
платить
 Критически оценивать важнейшие компоненты ФЭ анализа,
представленные в устном или постерном докладе
5
Для чего нужен этот материал?



Вам постоянно приходится выбирать между лекарствами,
отличающимися по стоимости или по экономическим исходам
применения.
Мы часто используем понятие «лекарство», но думаем при этом о
любых двух альтернативных технологиях - независимых
переменных (лекарствах, оборудовании, факторах риска, услугах).
Вам необходимо
– Разрабатывать исследования с экономическими
компонентами, или
– Читать работы других
– Делать мелкомасштабные фармаэкономические сравнения
– Участвовать в моделировании
6
Тенденции в здравоохранении




Фокус на населении в целом, а не на отдельных
пациентах; необходимо выбрать эмпирическую
терапию для обозначенных групп населения.
Использование протоколов, схем ведения
больных, формуляров, а также клинических услуг
для снижения затрат и улучшения результатов
Акцент на использовании затратно-эффективных
лекарств, услуг и оборудования
Что, если Вы не среднестатистический пациент?
7
Результаты . . .


Оценка исходов: Повышение заинтересованности
в информации, специфичной для определенного
места (территории), как самой подходящей для
принятия решений : реальные данные,
основанные на реальных группах населения и
использовании лекарств в реальной практике (в
отличие от клинических испытаний)
Фармакоэкономика: Необходимость использовать
и понимать экономику/финансы здравоохранения
для того, чтобы выбрать «затратноэффективные» препараты/процедуры.
8
Почему мы проводим исследование?
Либо
(a) необходимо узнать, существует ли (и если да, то
почему?) проблема среди населения, либо
(b) У нас проблема; посмотреть, устраняет ли решение
проблему. Существует ли связь между результатом и
вмешательством (то есть, причина и следствие или
корреляция)
• Мы изучаем это на малых выборках, получаем
результаты, а затем хотим их экстраполировать на
более крупные группы.
• Необходимы валидные исследовательские методы
(включая статистические) для того, чтобы убедиться,
что наш вывод правилен и полезен
9
Цели исследования

Мы хотим, чтобы люди использовали результаты
исследования и получали ожидаемый исход. Как?
1. Быть уверенным в наших результатах
(независимость автора и журнала =
надежность = отсутствие предвзятости).
2. Проводить качественные исследования
(базовая информация, другие исследования).
3. Достаточная внутренняя валидность
(достоверность, снижает вероятность ошибки).
4. Внешняя валидность (обобщаемость), или
польза: соответствующие (релевантные)
исходы, группы населения, вмешательства
10
Сфера применения?




Разработка и оценка клинических путей
(вариантов ведения больных с конкретными
заболеваниями)
Клинический сервис/клиническая оценка
Устройства и процедуры
Принятие решений по формулярам
– Новые лекарства или новые показания к
применению
– Торговая/генерическая замена
– Классовый обзор (терапевтическая замена)
11
Что включает клиническое
исследование?



Предрегистрационные исследования:
Управление по контролю за продуктами и
лекарствами требует рандомизированных
проспективных плацебо-контролируемых
испытаний.
Спонсоры используют узкие группы
населения для обеспечения успеха.
Если разница между двумя группами
статистически значима (то есть может
ожидаться и в больших группах), делается
вывод о причинно-следственных связях.
12
Вопросы, изучаемые в
исследованиях






Существует ли проблема (есть ли много побочных
эффектов, сильное взаимодействие лекарств, повышенный
уровень токсичности)?
Отводим ли мы “слишком много” (в сравнении с чем?)
времени на лечение определенной болезни?
Существуют ли факторы риска (и как сильно они связаны с
проблемой)?
Есть ли не оптимальные исходы (плохо леченные болезни)?
Существует ли новое лекарство, режим, устройство или
услуга, которые могут изменить вмешательство (обучить
или вылечить людей)? Это “лучше”, чем текущий стандарт,
или то же самое (то есть терапевтическая замена)?
Происходит ли улучшение исходов вследствие оказания
услуги (клинических или экономических)?
13
Что такое исследование
исходов?

Отличаются от рандомизированных
клинических исследований: дешевле,
быстрее, необходимо меньше пациентов

Часто исследования-наблюдения,
ретроспективные, включают широкие
группы населения
14
Исследование исходов отнимает время; мы можем
пользоваться литературой или руководствами?
Люди хотят знать о безопасности, эффективности и факторах
риска в своих, уникальных группах населения:
1. Вас интересуют результаты, точки зрения, группы
населения, временные рамки, затраты (их перечень и
количество), отличающиеся от описанных в литературе.
2. Систематическая ошибка, обусловленная спонсорством и
публикациями, высока. Необходимо с осторожностью
относиться к нереальными предположениями, неверным
методикам.
3. В большинстве исследований используется плацебо в
группе контроля. Вам необходимо непосредственное
сравнительное исследование с участием реальных
пациентов в разумные сроки.
15
Чем исследование исходов отличается от клинического
исследования



?
Более высокая внешняя валидность /
обобщаемость: больше возможность
экстраполяции вследствие более широкой
группы включенного населения
Более низкая внутренняя валидность /
достоверность (то есть большая
вероятность неверных выводов
вследствие ошибок)
Используется в основном для ассоциаций,
а не для выявления причины и следствия
16
Внешняя и внутренняя
валидность




Тесно связаны между собой
Релевантность vs точность (отсутствие ошибок)
Основные ошибки: систематическая ошибка,
вмешивающиеся факторы, расчеты
Действенность vs собственно эффективность
17
Другая точка зрения на действенность и
собственно эффективность




Для исследований Управления по контролю за продуктами и
лекарствами необходима высокая внутренняя валидность
(низкая вероятность ошибки, вызванной систематическим
смещением, вмешивающимися факторами или
статистикой): действенность
Проблемы: низкая внешняя валидность (применима только
к ограниченным группам населения), требуется много
времени/денег, достаточное количество пациентов
Вам необходима результативность (собственно
эффективность), непосредственные сравнения с широким
применением
Вывод: исследование исходов подразумевает принесение в
жертву внутренней валидности для повышения внешней
валидности /пользы
18
Примеры вмешивающихся факторов


Вмешивающиеся факторы: другие неизвестные факторы, кроме исследуемого
вмешательства, которые могут повлиять на результаты исследования
Вмешивающиеся факторы и исходы: вмешивающиеся факторы остаются
неизменными в течение всего исследования : исходы меняются в ходе
исследования
• Комплаентность (соблюдение рекомендаций врача)
• Стандарты помощи
• Тяжесть заболевания
• Возраст
• Пол
• Прогрессирование болезни и ответ на лекарство (фармакокинетика)
• Сопутствующее лечение
• Сопутствующие заболевания
• Самолечение—диета, упражнения, лекарства, продаваемые без
рецепта, алкоголь, курение, наркотики
19
Устранение ошибок, вызванных
вмешивающимися факторами





Критерии исключения
Разделение на подгруппы –
стратификация (планируется заранее)
Регрессионный анализ
Рандомизация для обеспечения
однородности групп
Случайное назначение лечения
(проспективно) вместо случайного отбора
(ретроспективно)
20
Рандомизация




Природа исследования: экстраполяция результатов с
маленькой выборки на большие группы. Мы хотим, чтобы
выборка была похожа на население в целом со всеми его
недостатками, вмешивающимися факторами и проблемами
Случайный выбор пациентов из населения для того, чтобы
избежать ошибки в отборе (позволяет равномерно
распределять вмешивающиеся факторы ( мы надеемся)
между группами)
Случайный отбор vs случайное назначение лечения:
разница?
Определить, влияет ли отсутствие случайного отбора на
результаты /выводы
21
Что такое фармакоэкономика?






Инструмент, но не решение, для тех, кто принимает решения
Помогает выбирать из различных вмешательств, имеющих
различную стоимость и /или эффективность для конкретной
группы населения или заболевания
Используйте ФЭ параллельно с исследованиями исходов
(основанных на опыте или на литературе)
Различные математические модели/техники
Часто совмещает затраты и эффективность в одной цифре, или
показателе для того, чтобы определить:
(a) какое лекарство дешевле (и может быть более
эффективно)?, или
(b) если лекарство дороже и более эффективно, стоит ли
дополнительная выгода дополнительных затрат?
Примечание: Сначала проверьте действенность, затем стоимость.
22
Когда необходим ФЭ анализ?
Эффективность
Высокая
Стоимость
Высокая
Низкая
???
Оставляйте
(аспирин)
Низкая
Отказывайт
есь
???
23
Понятие «затратно-эффективный»




Эффективность = степень, в которой был достигнут желаемый
результат (больше хороших вещей и меньше плохих)
Зависит от населения и его характеристик
Стоимость = все расходы на здравоохранение(в некоторых
случаях только затраты на приобретение лекарств?)
Экономическая эффективность: относительная, неабсолютная
величина, концепция =
– Погоня за деньгами
– Ценность
– Желаемый уровень эффективности по приемлемой цене
24
4 Критерии простого решения
1.
2.
3.
4.
«Затратно-эффективное» лекарство - то, которое дает (a)
лучший результат за Ваши деньги (b) по приемлемой цене
Если затраты на два лекарства и их эффективность
одинаковы, выбирайте менее дорогой препарат
Если лекарство стоит меньше, а его эффективность выше,
выбирайте его, потому что это «доминантный» препарат
(выбор очевиден)
Если медикамент стоит больше и более эффективен, он
является экономически эффективным, если
дополнительная выгода стоит цены, которую мы за нее
платим
25
Важные определения “затрат”





Затраты: стоимость (например в долларах) ресурсов использованных или потраченных, - или утраченных возможностей
при получении клинического результата.
Прямые затраты: различные значения: обычно затраты прямо
относящиеся к типу лечения (то есть Вы рассматриваете
медицинские расходы на лечение человека в течение всей его
жизни, если Вы спасли ему жизнь)?
Переменные затраты: затраты, которые могут меняться с
течением времени (в отличие от постоянных затрат)
Маржинальные издержки: затраты на уход за следующим
пациентом (их также называют будущие переменные затраты)
Предельные (инкрементальные) издержки: затраты при выборе
одной альтернативы по отношению к другой (может быть из
расчета на пациента и из расчета на группу населения)
26
Включение экономики в
процесс принятия решений




Обычно мы используем ФЭ для принятия решения о
лечении определенной группы населения: людей с
одинаковыми характеристиками.
Цель: Выбор лекарства /устройства/услуги из множества
альтернативных, которое обеспечивают большую выгоду по
меньшей (или по приемлемой) цене
Затраты или затраты, которых можно избежать, являются
одним из критериев выбора лекарства
Какие еще существуют критерии?
27
На что обратить внимание на
этой неделе?



Затрагивала ли презентация все
значимые критерии?
Вы согласны с выбором затрат и
результатов?
Понятен ли этот анализ для
человека, который принимает
решения?
28
Методы ФЭ анализа





Минимизация затрат: выбирайте наименее дорогой вариант,
если нет разницы в эффективности
Затраты-выгода (экономия на затратах): Если выгоду можно
перевести в доллары, вычтите их из стоимости терапии
(выбирайте альтернативный вариант с более высокой
выгодой)
Анализ затраты-эффективность: оправданы ли
дополнительные затраты более высокой
результативностью?
Анализ затраты-полезность: идентичен анализу затратыэффективность, но рассматривает два результата
одновременно: клинический и качество жизни
Стоимость болезни: не использует сравнений, применяется
для количественного измерения проблемы, обычно
разделен на группы по вмешивающимся факторам
29
Типы исследования / Источник
данных





К какому типу будет относится данное
исследование?
Клиническое испытание с использованием
экономического инструмента?
Анализ базы данных?
Моделирование при использовании
опубликованных данных или результатов метода
Делфи (вымышленных данных)?
Чисто экономический анализ: стоимость лечения
болезни?
30
Использование данных о
реальных пациентах





Данные о пациентах: реальные данные и
результаты
Множество неизмеримых вмешивающихся
факторов
Маленькие выборки (не базы данных)
Время наблюдения слишком коротко для оценки
большинства клинических результатов (кроме
собственно лечения)
В экономических данных велика вероятность
ошибок (другие болезни, другие стандарты ухода,
фиксированная длительность пребывания в
стационаре)
31
Моделирование






Совмещает реальные исторические данные с
предположениями о будущем
Анализ решений
Анализ Монте-Карло
Позволяет сузить группу населения
Систематическая ошибка не исключена как и в затратах, так
и в эффективности
Вы можете создать модель, в которой все будет выполнятся
так, как Вы хотите? Это правдоподобно?
32
Это “хорошее” ФЭ
исследование ?


Можно ли верить в результаты исследования (то есть будут
ли результаты такими же, если рассматриваемая группа
пациентов будет больше)?
Важнейшие вопросы:
– Ясность и обоснованность предположений и источников
информации,
– Вмешивающиеся факторы,
– Правильный фармакоэкономический метод.
– Релевантные ключевые факторы (TOPPICS)
33
Три важных термина



Прозрачность: Вы видите пути для внесения
изменений? Какие предположения лежат в основе
исследования?
Надежность: Остаются ли результаты такими же
при изменении предположений?
Анализ чувствительности: Изменение значений
показателей затрат и эффективности в разумных
пределах
34
Важная цель: Исследование должно быть
ориентировано на конечного пользователя





Почему проводится исследование? Для кого оно
предназначено?
Для других ученых? Или клинических врачей?
Для тех, кто принимает решения?
Стремление к четкости, а не к тому, чтобы произвести
впечатление.
Целевая аудитория определяет выбор группы, исходов для
оценки, затрат для учета, перспективы, временных рамок
35
TOPPICS (ключевые темы)
• Что делает каждое исследование уникальным?
• Временные рамки (T – time-frame)
• Исходы (O – outcomes) первичные или вторичные,
суррогатные; измеримые, уместные и реальные
• Позиция исследования (P - perspective)
• Население, включенное в анализ (критерии
включения и исключения, польза) (P – population)
• Независимые переменные: вмешательство / факторы
риска/ программы сравнения (I – independent
variables, для лекарств описать режим употребления,
количество, временные интервалы,
продолжительность лечения)
• Затраты, включенные в анализ (C – costs)
• Окружение / источники данных (S – setting)
36
Временные рамки исследования и
продолжительность исследования: как долго Вы
наблюдаете за пациентом?




Временные рамки: сколько требуется времени для
получения экономически и клинически важных результатов /
обнаружения токсичности / проявления проблем?
Подсчитайте затраты за весь период; сравните затраты и
результаты.
Не забывайте об ограничениях в информационных системах
и ресурсах.
Например, при лечении гипертонии риск инсульта
сокращается через 5 лет - необходима 5-летняя
лекарственная терапия
37
Временные рамки и Продолжительность
исследования – не одно и тоже



Не путайте два термина
Продолжительность исследования означает то, сколько Вы
будете проводить исследование для того, чтобы собрать
нужных пациентов
Продолжительность: как долго (или как далеко) происходит
сбор достаточного количества информации о пациентах?
Примите во внимание, размер выборки, частоту событий,
число населения.
38
Каковы исходы (также известные как зависимые
величины)?




Это основа нашего исследования.
Помогает избежать ненужной информации и
сфокусироваться на том, что мы надеемся узнать
Обращайте внимание на хорошие и плохие
результаты: частота, с которой происходят те или
иные хорошие или плохие события в результате
вмешательства (или невмешательства)
Клинические, ориентированные на пациента
(качество жизни), экономические
39
Выбор исхода и измерение



Исходами являются желательные и нежелательные цели и
последствия терапии.
Часто используются как параметры контроля.
Факторы, которые следует принять во внимание: временные
рамки, выполнимость, потребности пользователя, важность
нового продукта, серьезность заболевания, полнота данных
40
Типы исходов






Зависят от проблемы, которую мы пытаемся разрешить
В первую очередь нас интересуют: действенность, затраты,
безопасность, удовлетворенность (восприятие пациента) и
комплаентность
Зависят от того, как часто проявляются те или иные события, как
частота меняется со временем, как она меняется в сравнении со
стандартным способом лечения
Причины, по которым нечто случается
Улучшило ли предлагаемое нами решение ситуацию?
Хотим сначала обрисовать проблему, а затем выбрать измеримый,
релевантный исход.
41
Выбор исхода

Единственный первичный,
множественный вторичный
– Клинически значимый / важный
– Измеримый
– Достижимый
– Устойчивый
42
ИТОГО



Клинические исходы
Гуманистические исходы
Экономические исходы
43
Клинические исходы





Смертность (сохранение жизни или увеличение ее
продолжительности)
Заболеваемость (число госпитализаций, инвалидность)
Излечение заболевания (например, бактериальной
инфекции)
Профилактика (предотвращение рецидива инфекции,
обострения хронического заболевания)
Суррогатные исходы (результаты лабораторных тестов), НО
они должны коррелировать со значимыми клиническими
исходами
44
Гуманистические исходы



Качество жизни, которое оценивается по
общим и специфическим опросникам.
Могут объединяться с клиническими
результатами (то есть годы жизни с
поправкой на качество жизни).
Стремятся ли те, кто принимает решения,
к достижению гуманистических исходов,
или они в первую очередь стремятся к
достижению клинических исходов?
45
Экономические исходы



Перевод клинических /гуманистических
исходов в доллары.
Простой метод: Посмотреть на
дополнительные или сокращенные
затраты на оказание медицинской помощи
пациентам с определенным состоянием
Проблема: Перевод клинических исходов в
$$$ (стоимость жизни или года спасенной
жизни или улучшенного качества жизни).
46
Независимые переменные:
вмешательства / факторы риска




Четко определить изучаемые независимые
величины.
Если исследование носит
наблюдательный характер, возможен
поиск доказательств факторов риска
Дать детальное описание (для лекарств
описать режим употребления, количество,
временные интервалы,
продолжительность).
В случае с услугами дать детальное
описание.
47
Контроль или программа
сравнения





Необходима хотя бы одна контрольная группа для того,
чтобы показать улучшение исходов
Могут быть одновременными, ретроспективными или
базироваться на литературе
Должны быть реалистичными и соответствующими
Отличаться от основной информации
Могут быть когортными, парными или перекрестными
48
Типы данных / анализ

Номинальные / категориальные данные (да/нет,
использование частот и 95% ДИ)
Порядковые (ранжированные данные, медиана и
межквартильный разброс)
Интервальные (непрерывные,, средняя, 95% ДИ)
Различия средних или частот
Корреляция или регрессия

ДИ – доверительный интервал




49
Выберите Вашу группу
населения



Подумайте о пациентах, к которым Вы хотите применить
полученные результаты и обеспечить услугами или
лекарственной терапией.
Определите группу
– Слишком узкая: не будет полезна для широкого
эмпирического лечения.
– Слишком широкая: много возможных вмешивающихся
факторов могут повлиять на результат
Ведет к формированию критериев включения: описание
пациентов по их вмешивающимся факторам (возраст, пол,
сопутствующие заболевания, стандарты помощи,
комплаетность).
50
Точка зрения (перспектива)
исследователя




Перспектива: встаньте на мое место и определите
потенциальные затраты и выгоды.
Общество, пациент, учреждение, плательщик,
терапевтическая практика
Избегать смешанных перспектив (то есть возмещение за
лабораторные тесты или госпитализацию + затраты на
приобретение медикаментов)
Изменение перспективы может изменить результаты и
выводы анализа.
51
Важность перспектив
• Почему исследование с позиции больницы
принесет неоднозначные результаты?
– Влить физраствор и быстро выписать - является
ли смерть экономически эффективной?
• Рассмотреть анализ с двух разных точек
зрения: пользователь (пациент) и его
расходы, и поставщик (организация
управляемой помощи) и ее затраты
• Социальная перспектива: теоретически
необходима, но будет ли оптимальной при
отсутствии социализированной медицины?
52
Примеры конфликта точек
зрения (перспектив)



Лекарства A и B обходятся больнице в $1 и $10
соответственно, однако для пациента они стоят $7 и $3
соответственно.
Обезболивающее A полностью избавляет от боли, но
увеличивает длительность пребывания на койке на 1 день.
Медикамент B сокращает длительность пребывания на
койке , но увеличивает необходимость в постороннем уходе
из-за более длительной нетрудоспособности.
53
Источники данных в
исследовании исходов





Моделирование клинических результатов
испытаний
Базы данных
Небольшие проспективные исследования
Ретроспективный анализ историй болезни
Анализ использования затрат/ресурсов
54
Базы данных: полезны, но
имеют ограничения






Большое количество пациентов – лучший актив
Часто смешиваются затраты и уровни их возмещения,
постоянные и переменные затраты
Мало информации о вмешивающихся факторах
Основываются на моделях болезней и исходов
Это результаты наблюдения: велика вероятность
систематической ошибки
Отсутствие или недостаток информации
55
Гипотезы исследования
• Хорошая гипотеза включает все ключевые факторы
(TOPPICS), сформулированные в 1-2 предложениях.
• Используйте “если . . .то” для проведения
исследований причинно-следственных связей
• Для изучения ассоциаций используйте “существует
ли связь между X и Y”
• Позже дают возможность сформулировать нулевую
гипотезу (помогает выбрать статистические тесты)
• Задание в классе
56
Определение затрат




Самая важная часть в фармакоэкономическом
анализе
Включает семь этапов: приобретение, потеря,
приготовление, распределение, введение,
контроль и токсичность
Сравнить лекарства в течение одинакового
временного периода (например, 30 дней), с
одинаковой точки зрения
Рассмотреть различные дозировки, пути
введения, режимы, чтобы узнать, изменились ли
выводы
57
Учет затрат



Общее: Вы хотите сократить будущие ощутимые расходы;
расходы на прием следующего пациента (маржинальные
затраты)
Маржинальные затраты подобны переменным (затраты
меняются пропорционально объему; стоимость
приобретения – хороший пример). Устойчивыми являются
постоянные затраты.
Переменные затраты / пациента = (общие затраты –
постоянные затраты) / число пациентов
58
Стоимость приобретения




Позиция пациента: сколько пациент платит, покупая
лекарство в розницу?
Взгляд поставщика: Рассчитайте расходы на курс терапии,
если вы приобретаете большие флаконы, которые потом
будут разделены на маленькие
Пример: маленькие емкости стоят $500 и содержат 100
таблеток. Пациент принимает по 2 таблетки 3 раза в день в
течение 10 дней
Цена некоторых лекарств за милиграмм неодинакова
59
Как насчет опубликованных
цен?



Многие источников данных о затратах, но
они зависят от индивидуальных агентов по
закупкам,
Будьте осторожны со Средней Оптовой
Ценой. Не очень реалистична.
Цена также зависит от размера емкости:
выгода от массовых закупок и
объединения с другими продуктами
60
Расчет потерь



Посмотрите используемую дозу в
миллиграммах
Пример: Покупка100 мг емкости за
$100 и 20% (20 мг) потерь.
Чистая стоимость за мг $100/80 мг =
$1.25/мг
61
Подготовка, распределение и
введение




Затраты на приготовление дозы медикамента, доставку
пациенту и ее введение
Могут быть незначительными($0.50 за один прием внутрь).
В/в медикаменты могут стоить до $5.00 за дозу.
Включайте, если необходимо (обычно игнорируется при
проведении анализа с точки зрения пациента)
62
Расчет затрат на контроль
(мониторинг)



Затраты на контроль (мониторинг) – затраты на
лабораторные тесты умноженные на число тестов
в определенный временной промежуток.
Необходимо анализировать затраты с
подходящей точки зрения.
Пациенты/плательщики платят в рознице,
больницы оплачивают только переменные
затраты
63
Затраты на токсичность




Пример: Может проявляться с разной частотой, и размер
затрат будет разным.
Пример: Лечение почечной недостаточности, вызванной
гентамицином, стоит $10,000 но вероятность ее 1%
(медикамент стоит $50):
Лечение 100 человек по цене $50 стоит $5,000, и 1 случай
токсичности. Всего = $15,000
Средние затраты $15,000/100 = $150
64
Ожидаемые затраты




Средняя цена лечения пациента от болезни, чья
вероятность меньше 100%, рассчитывается как затраты на
лечение болезни умноженные на вероятность ее развития
Пример: Лечение почечной недостаточности, вызванной
гентамицином, стоит $10,000, вероятность 1%:
Средние затраты, связанные с токсичностью препарата,
$100 = $10,000 X 0.01 на 1 пациента.
Если стоимость курса терапии с использованием
медикамента стоит $50, общие затраты составляют $150 на
пациента ($100 + $50).
65
Сбор экономических данных

Люди хотят знать:
– Сколько стоит вмешательство
– Сэкономим ли мы расходы на
здравоохранение вследствие
вмешательства
– Превышают ли сэкономленные средства
затраты
– Является ли одна альтернатива лучше
другой
66
Сбор экономических данных






1. Различать между затратами и уровнем возмещения (точка
зрения исследования)
2. Цена ресурса здравоохранения в долл. умножить на число
израсходованных ресурсов
3. Как Вы рассчитываете цену ресурса ($)?
4. Как Вы определяете число израсходованных ресурсов?
5. Способ: использовать соотношение затраты : уровень
возмещения
http://hcup.ahrq.gov/HCUPNet.asp
67
Затраты для рассмотрения


Общие затраты = частота использования каждого ресурса,
умноженная на маржинальные затраты на ресурс.
Таким образом, план включает следующее:
– Перечислить расходуемые ресурсы
– Определить частоту их применения
– Определить число ресурсов на среднего пациента
– Установить маржинальные затраты, приходящиеся на
ресурс
68
Постоянные и переменные
затраты



Постоянные затраты по определению
не меняются в зависимости от
количества пациентов
Переменные затраты = Общие
затраты – Постоянные затраты
Необходимо определить переменные
затраты для каждого ресурса
здравоохранения
69
Составьте перечень всех
ресурсов, которые могут
использоваться



Дни госпитализации, лабораторные тесты, вызовы
экстренной медицинской помощи, лекарства, посещения
больниц, клиник и т.д.
Проследите за пациентами с острыми и хроническими
состояниями, куда они обращаются, что применяют.
Список ресурсов может меняться в зависимости от точки
зрения (перспективы) исследования (например, потерял ли
пациент зарплату?)
70
Определение затрат на каждый
ресурс



Затраты на лекарства включают: приобретение,
подготовку, распределение, контроль,
токсичность.
Точка зрения учреждения или поставщика :
затраты на приобретение, плюс выделение
накладных расходов (потребуется помощь в
расчете стоимости процедур, пребывания в
стационаре)
Точка зрения пользователя или пациента:
расходы пациента
71
Пример




При изучении случаев астмы наблюдались 6 младенцев в
течение 6 месяцев, у 4 пациентов было 2 визита в
отделения скорой помощи, один посещал только 1 раз, и
один ни разу не посещал (каждый визит стоит $1,000 с
точки зрения пациента)
Всего было 9 визитов ([4 X 2] + [1 X 1])
В среднем: 1.5/пациента (9 визитов/6 пациентов)
Средняя стоимость $1,500 за пациента
72
Длительность пребывания в
стационаре





Дни или минуты (хирургические операции, реанимация)
Часто используется как клинический исход, на самом деле экономический исход
Очень чувствительна к манипуляциям
Как насчет докторов, кто делает обход в 8:00 утра и в 12:00
дня?
Не поступают ли в пятницу более тяжелые пациенты?
73
Затраты, трудные для сбора





Если стоимость ресурса «собирается» с разных
департаментов (пребывание в больнице, лабораторные
тесты, хирургическая операция)
Выбор: использовать среднее соотношение уровней
требуемого возмещения и затрат
Например: Больница израсходовала $10M и получила $8m в
переменных затратах; отношение80% (8/10).
Стоимость процедуры по требуемого уровню возмещения
$200, а по реальному - $160
Проблема:
Общая оценка не является специфичной для
конкретного подразделения
74
Семь категорий затрат




Затраты на контроль (мониторинг)
Затраты, связанные с токсичностью
Приобретение и потери лекарства за
курс терапии
Подготовка, распределение,
введение
75
Анализ минимизации затрат



Рассчитать общие затраты на каждую альтернативу.
Выбрать альтернативу с наименьшими затратами.
Чтобы использовать этот анализ, необходимо
предположить, что существует равная вероятность исходов
при использовании разных альтернатив.
76
Пример анализа минимизации
затрат
Мед
икам
ент
A
B
C
Стоим
ость в
день
$1
5
10
Лабо
Лаб.
рато
тесты
рии
$6
0
2
Ин.
Побочные
валю
эффекты
та
$15
11
0
Всего
$22
16
12
77
Анализ «затраты – выгода»




Определить чистую выгоду от одной альтернативы по
отношению к другой (выгода меньше затрат).
К выгоде относится снижение затрат на здравоохранение в
применение к конкретным исходам, временным рамкам и
группам населения
Затраты приравниваются к дополнительным издержкам
здравоохранения по сравнению с контрольной группой.
Необходимо оценить все исходы в долларах
78
Анализ затраты-выгода
Меди Дополнитель Дополнитель
камен ные
ная выгода
издержки
т
Чистая
выгода
A
50,000
55,000
5,000
Урове
нь
затрат
ывыгод
а
1.1
B
2,000
4,000
2,000
2
C
200,000
212,000
12,000
1.06
D
100,000
105,000
5,000
1.05
79
Анализ затраты-эффективность




Измерить единственный исход в единицах клинической
эффективности, привязанным к заболеаемости или
смертности (мг/дл, годы жизни, и т. д.).
Определить общую стоимость лечения.
Соотношение затраты/эффективность равно затраты
деленные на единицу эффекта ($/спасенную жизнь).
Рассчитать инкрементальное соотношение
затраты/эффективность
80
Анализ затраты-эффективность

Посмотрите на измерения действенности и расчет уровня экономической
эффективности). Предположим, что данные общие затраты используются в
определенной группе
Медика Стоимо Смертн
мент
сть
ость
медика
мента
A
$2,200 0.05
(95%)
Экономическ
ая
эффективност
ь
($/спасенных
жизней)
$ 2,315
За спасенную
жизнь
($2,200/.95)
81
Сколько это на самом деле
стоит?




Сравнение допустимо, но не для абсолютных цифр : мы
пропустили все остальные затраты на лечение.
Разница в соотношениях не имеет смысла
Если мы тратим $2,000 ($2,200 - 200), мы спасаем не одну
жизнь, а 0.01 жизней (0.95 - 0.94). Таким образом, нам
необходимо лечить около 100 людей, чтобы спасти 1 жизнь,
учреждению это обойдется в $200,000 (100 X 2,000)
Если Вы обслуживаете 1,000 пациентов и получаете
лекарство B, то потратите 2 дополнительных млн долл. и
спасете 10 жизней.
82
Анализ затраты-эффективность - этап 2







Посмотрите
Затраты1 - Затраты 2
Эффективн1 - Эффектив 2
($2,200 - $200)/(0.95 - 0.94) = $200,000
Это хорошая цена?
Что если бы лекарство В стоило $2,500?
Откуда берутся цифры?
Если отношение выходит отрицательным?
Вывод???
83
Почему соотношение затраты/эффект бесполезно?



Не абсолютное число: не включает
все затраты на лечение.
Не говорит Вам о том, какой
медикамент более дорогой или более
эффективный
Необходимо сконцентрироваться на
инкрементальном соотношении
(отношение приращений).
84
Анализ затраты-эффективность





Как Вы оцениваете отношение “$/единицу эффекта”?
1. Использовать опубликованный референтный стандарт
($50,000/год жизни с учётом её качества)
2. Рассмотреть случай с позиции “готовность платить”
3. Сравнить с затратами на неудачу при попытке
достижения результата
4. Перевести лабораторные показатели в клинические или
экономические исходы
85
Соотношение затраты/эффективность и вероятностный
анализ
Эффективность
>0
<0
>0
Затраты
<0
86
Анализ «затраты-полезность»



Как и анализ «затраты-эффективность», но используем
год жизни с учётом её качества
Предполагает, что человеку все равно, жить 2 года с
качеством жизни 50% или один год, но с качеством жизни
100%
пример:
87
Используют ли люди анализ полезности затрат?




Большинство исследователей трактуют это как способ
рассмотрения влияния терапии, которая не “лечит”
пациента, не увеличивает продолжительность жизни, но
влияет на состояние здоровья
Понимают ли это те, кто принимает решения?
Что насчет финансового влияния депрессии (потеря
производительности, другие расходы на здравоохранение)
Вы бы хотели платить более высокий страховой взнос за
медицинскую помощь, чтобы Ваши коллеги могли повысить
качество своей жизни?
88
Все методы связаны






Избегайте путаницы: все методы связаны
Анализ полезности затрат: Рассматривает соотношение разницы в
затратах и разницы в клинических исходах и качестве жизни
Анализ затраты-эффективность: Так же как указано выше, но
разница в качестве жизни отсутствует
Анализ затраты-выгода: как анализ «затраты-эффективность», но
не учитывает разницу в клинической эффективности
Анализ минимизации затрат: как анализ затраты-выгода но не
учитывает разницы в выгоде: (брутто затраты=нетто затраты)
Стоимость болезни: как анализ минимизации затрат, но включает
все затраты, а не только дополнительные (предельные)
89
Оценка: анализ чувствительности




Необходимо выявлять существующую неопределенность.
В моделях не следует рассматривать средние значения как
основу для рекомендации.
Надо проверить результаты в интервале приемлемых
значений и посмотреть, изменились ли данные..
Надо варьировать затраты, вероятности и показатели
эффективности.
90
Различные варианты анализа
чувствительности



Пороговый подход: какова цена эффективности в то время,
когда обе альтернативы являются равнозначными
«Лучший-худший» сценарий: изменять затраты и
эффективность и рассматривать различные варианты,
чтобы узнать изменятся ли результаты
Рассмотреть устойчивость выводов
91
Пример анализа
чувствительности
92
Анализ «затраты-эффективность» и вероятностный анализ
Эффективность
>0
<0
>0
Затраты
<0
93
Простые и сложные подходы к
анализу чувствительности




Пересчитать соотношения затраты/эффект при худшем и
лучшем сценарии, чтобы посмотреть, насколько надежны
результаты
Пример:
График плотности для бесконечных комбинаций затрат и
эффективности
Пример:
94
Анализ стоимости болезни




Описательное исследование : сколько мы тратим на одно
заболевание в определенной группе населения
Важно определиться, какие расходы учитывать
Ключевыми являются анализ подгрупп и регрессионный
анализ
Большие базы данных дают много информации
95
Другие важные слова



Экономия затрат
Анализ «затраты-последствия»
Готовность платить
96
Дисконтирование




Ценность денег зависит от того, когда они были получены.
Простой пример:Если у меня есть доллар, я могу положить
его в банк и получить процент.
Как сравнить деньги, которые получены и потрачены в
разные годы?
Ответ: представлять всю стоимость в долларах в одном
году.
97
Дисконтирование






Простой подход:
PV= стоимость в настоящее время
FV=будущая стоимость
I=процент
n=количество лет
В то время как процент и количество лет увеличиваются,
эффект дисконтирования становится все более очевидным
98
Дисконтирование





Единовременно выплачиваемая сумма: FV = PV (1 + I)n
Какова стоимость в настоящее время $100, которые должны
выплатить в течение 10 лет?
Рентные облигации: PV=Ежегодные выплаты умноженные
на фактор дисконтирования
Таблица показывает фактор в течение X лет на уровне i
Пример: PV на 5 лет по цене $100/месяц
99
Анализ решений




Как скомбинировать различные исходы, вероятность
каждого из которых различна?
Необходимо рассмотреть разные пути, по которым могут
развиваться события у пациента
Составьте дерево решений с узлами (разветвлениями)
Пример:
100
Модель Маркова





Схожа с анализом решений
Затраты на каждое состояние, вероятность
их развития
Пациенты перемещаются из одного
состояния в другое
Пациенты перемещаются по состояниям,
отражающим тяжесть заболевания
Представить 10,000 пациентов,
переживающим различные варианты
101
развития событий
Сбор данных







Демография
Вмешивающиеся факторы
Исходы
Тип данных и способ их анализа
Не спрашивайте о том, что Вы не будете
анализировать
Думайте: полно, точно,измеримо, переводимо,
Способность внести все в единую таблицу Excel :
примеры
102
Критическая оценка экономической
литературы




Те, кто принимают решения, не могут проводить сами
каждое исследование
Фармацевтические компании тратят миллионы, чтобы
повлиять на Вас
Необходимо уметь решать, проведено ли исследование
верно, и если это так, используется ли в нем информация,
относящаяся к релевантной группе населения и в
релевантных условиях
Публикация и рецензирование не являются гарантией
выполнения всего вышесказанного
103
План решения проблемы
1. Определить состояние (заболевание) и группу
населения
2. Определить перспективу (точку зрения)
исследования, временные рамки и желаемые
первичные и вторичные исходы для оценки.
3. Определить и оценить эффективность каждого
вмешательства с точки зрения достижения
желаемых исходов.
4. Оценить затраты на каждое вмешательство.
5. Определить абсолютную и относительную
затратную эффективность альтернатив на основе
фармакоэкономической модели.
104
Критика работы других: оценка валидности и
полезности








1. Вы можете ее понять?
2. Обоснованы ли статистические методы?
3. Верны ли расчеты?
4. Анализ чувствительности/прозрачность?
5. Ключевые факторы (TOPPICS) применимы к данной
ситуации?
6. Сделаны ли необходимые предложения?
7. Совпадают ли выводы с результатами?
Возможные ошибки: систематические, связанные с
вмешивающимися факторами, измерениями ?
105
Статистика и
фармакоэкономика





Осторожно, здесь все не только черное и белое
Доверительные интервалы затрат и эффективности
необходимо использовать для проведения анализа по
верхним и нижним пределам
Если эффективность отличается незначительно, можно
таким образом сравнить пропорции?
Распределение затрат обычно отличается от нормального;
может понадобиться преобразование данных
Регрессионный анализ для исследования подгрупп
106
Внутренняя валидность

Проверка внутренней валидности (риски и
источники ошибок минимизированы)
– систематическая ошибка (снижает и
полезность)
– методология (метод Пеко)
– вмештвающиеся факторы
– предположения
– источники данных
107
Внешняя валидность (польза)




Насколько ключевые факторы (TOPPICS)
соответствуют Вашей ситуации (в каждом
исследовании изучается ответ на свой вопрос)
Прозрачность
Надежность и анализ чувствительности
Понимание
108
Внешняя валидность





Даже будучи внутренне валидными, являются ли
результаты полезными читателю? Мои 4 R’s
Оценивался ли релевантный (relevant) исход?
Была ли группа населения репрезентативной
(representative)?
Является ли разрешение проблемы (или факторы
риска) реалистичным (realistic)?
Являются ли результатами надежными (то есть
воспроизводимыми, reliable, replicable)?
109
Типичные ошибки пи изучении
фармакоэкономики






Смещение в сторону спонсора
Неправдоподобные предположения
Смешение позиций исследования
Использование средней оптовой цены вместо
реальной стоимости приобретения
Учитываются (или смешиваются) постоянные и
переменные затраты
Временные рамки недостаточны
110
Еще ошибки




Исходы не являются клинически
значимыми
Измерение
Неудачное дисконтирование
Попытка обосновать объективные
рекомендации субъективными
результатами
111
Давайте посмотрим на постеры






Вы их понимаете?
Основания для предположений?
Полное раскрытие ключевых
факторов (TOPPICS)
Соответствуют ли они Вашей
ситуации?
Был ли анализ чувствительности?
Анализ был сделан без смещения и
ошибок?
112
Написание протокола
• Формулирование проблемы: обоснование исследования
• Гипотеза / цели исследования, ключевые факторы
(TOPPICS)
• Методология: метод отнесения к той или иной группе, сбор
данных (где, когда, как часто, как надолго, кем)
– ***Все что Вы собрали, придется анализировать и
интерпретировать ***
• Построение дизайна исследования
• Размер выборки и статистические тесты
• Временная шкала / логистика (одобрение протокола,
согласие)
• Источник контрольных данных
113
Улучшение протокола
• Вы не измеряете то, что не имеет отношения к цели исследования
• У Вас есть план для анализа всей информации
• У Вас достаточно времени и ресурсов для того, чтобы включить
нужное число пациентов и выявить исходы (принять во внимание
частоту измерений, полноту записей)
• Адекватный доступ к пациентам и записям данных о них для
определения затрат, вмешивающихся факторов и частоты
достижения хороших и плохих результатов?
• Вы не забыли собрать контрольные данные?
114
Что может улучшить
экономический протокол?





Сформулированные предположения
Определения затрат и
эффективности
Модель и метод фармакоэкономики
Дисконтирование
План анализа чувствительности
115
Что показывает, что Ваш протокол составлен верно?
• Есть свидетельства существования проблемы
(причина для проведения исследования).
• Существуют разумные основания для того, чтобы
предположить, что предлагаемые решения могут
решить проблему
• Если Ваши достигните целей (первичных или
вторичных), проблема будет решена
• Ваша методика используется на релевантной группе
населения и измеряет исходы, относящиеся к
реализации целей.
• Каждая цель измерима в соответствии со
специальной методологией, которая отвечает
хорошим стандартам.
116
Вопросы?
117
Копии и контактная
информация
Dr. Lorne Basskin
Trinka Publications
Cooper City, FL 33026
Phone/FAX: 954-431-4679
email: lbasskin@hotmail.com
118